Is de EMEA strenger dan de FDA?

Van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) kregen we deze maand de volgende informatie over actuele ontwikkelingen op het gebied van de Nederlandse en Europese registraties.

Is de EMEA strenger dan de FDA?

Recent is een analyse verschenen van de aanvragen voor registratie die het Europees Bureau voor de Beoordeling van Geneesmiddelen (EMEA) heeft ontvangen in het kader van de centrale procedure.1 In deze analyse gaat het om aanvragen voor biotechnologische en andere nieuwe geneesmiddelen in de periode van 1995 tot juli 1999. Een positief besluit van het wetenschappelijk college (CPMP) van de EMEA geeft toegang tot de gehele markt van de Europese Unie.
De besluiten van de CPMP werden in 84% van de gevallen met consensus genomen. Van de 155 aanvragen werden er 38 (28%) of teruggetrokken of resulteerden in een negatief besluit. De registratieautoriteiten in de Verenigde Staten (FDA) hebben daarentegen 13 van deze 38 (34%) aanvragen wel goedgekeurd.
Uit een nadere analyse blijkt dat de negatieve uitkomsten van de CPMP vooral betrekking hadden op geneesmiddelen bestemd voor de behandeling van aandoeningen van het centrale zenuwstelsel, van het bloed en van maligniteiten. De bezwaren tegen registratie hadden betrekking op alle onderdelen van het dossier, maar waren vooral gericht tegen het klinische gedeelte (werkzaamheid en veiligheid). De belangrijkste bezwaren waren vooral van methodologische aard (opzet van het onderzoek, keuze van de eindpunten en de onderzoekspopulatie), of hadden betrekking op de grootte van het therapeutisch effect. Slechts een klein deel van de aanvragen kon als prematuur worden beschouwd.
Er kan worden geconcludeerd dat de CPMP kritischer is dan de FDA. Hierbij moet wel een kanttekening worden geplaatst: de FDA heeft intensiever contact met een fabrikant tijdens de ontwikkelingsfase van een geneesmiddel, resulterend in afspraken over de uitvoering van onderzoeksprotocollen. Bovendien kent het beoordelingssysteem van de FDA een voorlopige goedkeuring die wordt vergezeld door uitgebreide verplichtingen erna.